基因治療的現狀，什麼是基因治療？

截至 2021 年 2 月，全球已有 658 個基因臨床試驗方案在臨床試驗**中註冊，其中美國 430 個，位居第一，其次是歐洲 168 個，中國 40 個。

細胞和基因的市場規模潛力巨大

根據 Evaluate Pharma 的資料，全球細胞和基因市場將從 2017 年的 13 億美元增長到 2024 年的 437 億美元，復合年增長率為 65%。

歐美是基因研究的主體

截至 2021 年 2 月，全球已有 658 個基因臨床試驗方案在臨床試驗**中註冊，其中美國 430 個，位居第一，其次是歐洲 168 個，中國 40 個。

罕見病是遺傳學的主要應用領域

正在進行的遺傳程式按領域分布如下，其中一半的程式針對實體癌（50%），其次是血液系統惡性腫瘤（20%）。 總體而言，正在進行的專案中有59%是針對罕見疾病的基因產品。

據statista統計，2024年，罕見病領域細胞和基因**的全球市場份額在腫瘤領域排名第二。

北美佔基因**市場的一半以上

北美是全球最大的銷售市場，約佔全球市場的60%。 北美有500多家公司從事細胞和基因**產品的研究和產品開發。 由於中國和日本等國家的慢性病患病率很高，亞太地區很可能成為未來的主要市場。

遺傳學是一種新興方法，旨在通過修改或修復患者的基因來發展疾病。 遺傳學的核心思想是利用基因工程技術將特定基因引入患者的細胞中，以修復或改變異常基因的功能。

基因可分為三種主要型別：

基因置換：該方法旨在通過將正常基因引入患者細胞來替換有缺陷或異常的基因。 這可以通過載體（例如，過早的冰雹病毒）將正常基因引入患者的細胞中來完成，使他們能夠產生正常的蛋白質或功能。

基因修復：這種方法旨在修復患者體內存在的異常基因。 通過使用CRISPR-Cas9等基因技術，可以直接對患者的基因進行精確修復，以恢復正常功能。

基因靶向：該方法通過干擾或抑制疾病特定基因的表達來起作用。 這可以通過利用RNA干擾技術或基因靶向藥物來阻斷或抑制異常基因的表達來實現。

基因組學是個性化醫療的重要組成部分，可以為患有遺傳疾病、癌症、免疫系統疾病等的患者提供新的選擇。 然而，Geno**仍處於研發階段，需要進一步的研究和臨床試驗來驗證其安全性和有效性。

優點：基因是一種潛在的手段，隨著科學技術的發展，基因將取得更大的進步，並得到廣泛的應用。 經過基因工程改造的疾病**包括血友病、嚴重貧血、關節炎、心血管疾病、癌症，甚至愛滋病等疑難雜症。

可以生產缺乏的藥物，例如人工胰島素。

缺點：靶基因可能產生有害基因突變，靶基因一般以脂質體為載體，基因匯入效率低，且沒有靶向性，以腺病毒為載體，匯入效率高，但會引起嚴重的免疫反應，還可能導致靶細胞以外的細胞感染病毒， 甚至可能感染其他人或將病毒傳播到環境中，危害人類智凱的健康。

基因治療利用基因轉移或基因朋友營銷來規範性別基因將其轉移到患者體內，替代致病突變基因表達所缺乏的基因產物，或通過基因調控，有目的地抑制異常基因表達或重新開啟封閉基因，從而達到遺傳病、腫瘤、愛滋病、癌症的目的。 其型別包括體細胞基因皓良**、種系基因**、增強基因工程和優生基因工程。

主要方法是使用病毒載體。 在目前的臨床試驗中，常用的是逆轉錄病毒、腺病毒、腺對流病毒和單純皰疹病毒。

遺傳學是一種新興的方法，可用於某些遺傳疾病和癌症等疾病。 但是，它也有一些缺點和挑戰：

安全問題：基因涉及對患者基因的修飾或外源基因的引入，這可能導致不可接受的過早冰雹風險。 例如，它可能引起免疫、炎症或細胞毒性反應等。

效果不確定：基因**的療效可能因個體差異而異，有些患者可能對**不敏感或無效。 此外，基因的影響可能是暫時的，需要定期維護。

缺乏有效的遞送系統：將基因**藥物遞送至特定組織或細胞中是一項挑戰。 目前，缺乏有效的遞送系統限制了基因的應用。

成本高：遺傳學是一種複雜而昂貴的方法，包括基因改造、藥物製備、遞送系統等成本。 這使得一些患者難以獲得遺傳學**。

需要指出的是，隨著科學技術的不斷進步，上述問題有可能得到解決或改進。 然而，目前基因組**仍處於研發階段，需要更多的臨床試驗和驗證來確保其安全性和有效性。

基因組學是一種新興的方法，仍處於研發階段。 雖然遺傳**具有巨大的潛力，但也存在一些潛在的風險和挑戰。

一些可能的風險包括：

免疫反應：患者的免疫系統可能會對**中使用的載體（例如病毒）產生反應，從而導致炎症或其他不良反應。

效果差：基因的作用可能受到許多因素的限制，如基因表達的穩定性、細胞的轉化率等。

基因突變：基因**可能導致意外的基因突變，可能導致患者患上其他疾病或其他不良反應。

道德和社會問題：遺傳學涉及許多道德和社會問題，例如私隱、公平和公正。

總體而言，遺傳學是一種很有前途的方法，但在實施之前需要更多的研究和臨床試驗，以確保其安全性和有效性。 同時，需要建立嚴格的監管機制和倫理框架，以確保遺傳學的實施是安全、可靠和公平的。

一種將正常基因引入造血幹細胞或其他組織細胞以糾正其特定遺傳缺陷的方法，從而達到最佳目的。

遺傳學是一項新技術，也是治療許多疾病的唯一有效方法。 對於那些遺傳性疾病，插入功能基因片段可以幫助一些疾病，它不僅可以改善終生的蛋白質替代方法，甚至可以直接**這些疾病。 對於癌症基因，可以將基因片段引入癌細胞中以殺死癌細胞，同時將對正常組織的附帶損害降至最低。

在大腦中，基因表達產物可以直接穿過血腦屏障。 然而，外源性蛋白質療法很難實現，特別是對於靶向細胞內的疾病。 遺傳IP克服了這些缺點，成為一種有效的細胞內方法。

此外，基因可以在體內穩定表達，無需頻繁監測。 表達的時間長短取決於轉基因片段的性質和載體的型別。